2017年
戸田先生のご研究が次年度の研究事業に採択されました！
2017年4月01日（土曜）23:37に公開
先日の、戸田先生・遠藤先生の学士院賞ご受賞に続き、うれしいお知らせです。
ふくやまっこに関する研究がなんと2件も、次年度の研究事業に採択されました。
早速、戸田先生よりコメントをいただきましたので、お知らせします！
ふくやまっこ家族のみなさん こんにちは、東大の戸田です。 研究している「アンチセンス核酸治療薬」について、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED※）の3箇年の研究費（H26-28年）が区切りを迎え、次のステップの研究計画も、無事にAMEDに採択されました。 また金川先生のリビトールリン酸の研究も認められています。 国が、福山型の研究の必要性を認識し、力を入れていると理解しています。 日々のケア、生活を大切にしながら、次の知らせを待っていて下さい。 |
◆採択された研究事業◆
国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED※）
難治性疾患実用化研究事業（1次公募）
https://www.amed.go.jp/koubo/01/05/0105C_00147.html
◆研究課題1◆
分類：希少難治性疾患に対する画期的な医薬品医療機器等の実用化に関する研究
研究開発代表者：国立精神・神経医療研究センター病院長・東京大学名誉教授 戸田達史教授
研究課題名：薬事承認申請をめざした福山型筋ジストロフィーアンチセンス核酸治療薬の非臨床試験と自然歴・バイオマーカー探索・治験プロトコール作成
◆研究課題2◆
分類：希少難治性疾患の克服に結びつく独創的な病態解明研究
研究開発代表者名：神戸大学 金川基講師
研究課題名：新規修飾体リビトールリン酸の病態生理機能に着目した福山型筋ジストロフィーの発症機序の解明と治療法の開発
AMEDとは※HPより
医療分野の研究開発及びその環境整備の中核的な役割を担う機関として、これまで文部科学省・厚生労働省・経済産業省に計上されてきた医療分野の研究開発に関する予算を集約し、基礎段階から実用化まで一貫した研究のマネジメントを行います。また、知的財産に関する専門家、臨床研究や治験をサポートする専門スタッフなどの専門人材による研究の支援を行います。
2016年
筋ジストロフィー症の発症に関わる糖鎖構造も明らかに－都健康長寿医療センターら
2016年10月21日（金曜）20:26に公開
今回は少し難しい話ですが、先天性筋ジストロフィーの発症にかかわる原因遺伝子の機能と構造が解明されました、というニュースです！
原因の病態が解明されることで研究が大きく進むことが期待されます。
以下、医療NEWSより引用です。
http://www.qlifepro.com/news/20161020/elucidate-the-function-of-muscular-dystrophy-cause-gene.html
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、本文のみコピーさせていただきました。
原因遺伝子18種類のうち未解明の1種「TMEM5」の機能を解明 東京都健康長寿医療センターは10月17日、先天性筋ジストロフィー症の原因遺伝子「TMEM5」の機能を解明し、発症に関わる糖鎖の構造を明らかにしたと発表した。 この研究は、同センターの遠藤玉夫副所長、萬谷博研究副部長と、理化学研究所の山口芳樹チームリーダーらの共同研究グループによるもの。研究成果は、米国生化学会誌「The Journal of Biological Chemistry」オンライン版に10月12日付で掲載された。 先天性筋ジストロフィー症は、全身の筋力が低下する遺伝子疾患で、厚生労働省指定の難病。研究グループはこれまで、糖鎖異常を原因とする先天性筋ジストロフィー症を発見、発症メカニズムの研究を行ってきたという。 糖鎖異常の原因遺伝子は18種類見つかっており、すでに17種の機能が解明されているものの、これらの遺伝子が作る糖鎖構造には未解明部分があり、残る1種の原因遺伝子TMEM5の機能とこれにより作られる糖鎖構造の完全解明が期待されていた。 |
筋ジストロフィー症の病態解明、治療法開発に期待 今回、研究グループは、TMEM5がこれまで解明されていなかった部分の糖鎖をつくる糖転移酵素であることを明らかにした。 さらに、NMR（核磁気共鳴）法を用いてTMEM5により作られる糖鎖構造を詳細に解析、先天性筋ジストロフィー症の発症に関わる糖鎖の完全な構造を明らかにした。この糖鎖は、脳と筋肉の発達や機能において重要な働きをしていると考えられるという。 今回の研究により、これまで部分的にしかわかっていなかった糖鎖構造が完全に明らかになり、先天性筋ジストロフィー症の病態解明や治療法開発など、研究の飛躍的な進歩が期待されると、研究グループは述べている。 |
【大ニュース！！】米国でデュシェンヌ型の治療薬が迅速承認決定
2016年9月24日（土曜）14:34に公開
9月19日、米国FDAがデュシェンヌ型の治療薬を迅速承認すると発表しました！
米国で初めてデュシェンヌ型の治療薬が承認されることとなりました。日本でもこの治療薬が使えるようになるには、まだ時間がかかるかもしれませんが、待望の筋ジストロフィー治療薬の承認・・・驚きと喜びでいっぱいです！！
以下、DM-infoのfacebookページより引用です。
https://m.facebook.com/story.php?story_fbid=1057718894335417&id=596750137098964
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、本文一部のみコピーさせていただきました。
2016年9月19日、米国FDA（U.S. Food and Drug Administration、米国食品医薬品局）は、サレプタ・セラビューティクス社が開発したデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬「Exondys 51（エテプリルセン）」を迅速承認（Accelerated Approval）すると発表しました。 エテプリルセンはエクソンスキッピングを行う治療薬で、FDAがデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬を承認した初めてのケースです。承認には、米国MDA（筋ジストロフィー協会）、PPMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィーの親の会）など多くの患者団体が寄与しています。 |
特定の糖欠損で筋ジスに 神戸大チーム新たな原因解明
2016年2月26日（金曜）01:46に公開
東大の戸田先生が、福山型の研究で新たな発見です。新しい治療薬の可能性が広がりますね！
以下、神戸新聞より引用です。
http://www.kobe-np.co.jp/news/iryou/201602/0008838112.shtml
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、本文だけコピーさせていただきました。
【特定の糖欠損で筋ジスに 神戸大チーム新たな原因解明】 神戸大学大学院医学研究科の戸田達史教授（神経内科学）らの研究チームは25日、全身の筋肉が徐々に衰える難病「筋ジストロフィー」の新たな原因を解明した、と発表した。患者の筋肉細胞の表面にある化合物には特定の糖がないことが分かり、その糖を加えると異常が回復。筋ジスに根本的な治療法はなく、進行を抑える治療薬などの開発が期待される。 同日付の米オンライン科学誌「セル・リポート」に掲載された。 研究チームは日本人に多い福山型筋ジスを対象に、筋細胞の表面にあるタンパク質（ジストログリカン）に結合している「糖鎖（とうさ）」の構造を調べた。 糖鎖は糖がつながりあった化合物で、筋ジスとの関連性が指摘されてはいたが、その構造や働きは謎が多かった。 研究チームは、解析の結果、この糖鎖に、バクテリアや植物にしか確認できなかったリビトールリン酸という糖を発見した。また、遺伝子操作で筋ジス患者の細胞を再現して調べたところ、あるはずのリビトールリン酸がなかった。 v リビトールリン酸の材料になる「CDPリビトール」を合成するISPDという遺伝子や、リビトールリン酸を糖鎖に組み込むFKRP、フクチンといった遺伝子が働かないため、糖鎖に組み込まれないことも分かった。 さらに、患者の細胞にCDPリビトールを加えると、リビトールリン酸が糖鎖に組み込まれ、正常な形になった。 戸田教授は「研究を進めることで、症状を抑え筋力を増強する治療法の開発につながる可能性がある」としている。（森本尚樹） 【筋ジストロフィー】遺伝性の筋疾患で、運動機能が低下するほか、症状は呼吸器や心筋、消化器、目など全身に及ぶ。国内の患者は約2万5千人。患者は幼少から歩行不能となり、筋力低下が進行して、20歳前後で人工呼吸器を装着することが多い。 |
【日本新薬】デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤の臨床試験開始
2016年2月26日（金曜）01:38に公開
日本新薬で、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬の治験（第1相/2相臨床試験）が始まったというニュースです！
今回治験が行われている「アンチセンス核酸」の治療薬は、福山型の治療薬とも関連が深いものですので、この治験の結果がとても気になりますね！
以下、日本新薬HPより引用です。
http://www.nippon-shinyaku.co.jp/company_profile/news.php?id=1960
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、一部のみコピーさせていただきました。
続きはリンク先でお読みください。
【デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤NS-065の第Ⅰ／Ⅱ相 臨床試験開始についてのお知らせ】 日本新薬は、国産初の核酸医薬品であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤であるNS-065の第Ⅰ／Ⅱ相 臨床試験について、このたび独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に治験計画届書を提出しましたのでお知らせいたします。 DMDは、男児に発症するもっとも頻度の高い遺伝性筋疾患で、ジストロフィンと呼ばれる筋肉の細胞の骨組みを作るタンパク質の遺伝子に変異が起こり、正常なジストロフィンが作られなくなることで、重篤な筋力低下を示します。現在、その進行を遅らせるステロイド剤以外に有力な治療法は存在せず、新たな治療薬の開発が期待されています。 当社と国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター（小平市、理事長：樋口輝彦、以下NCNP）が共同研究により見出したNS-065は、ジストロフィン遺伝子の一部の遺伝情報を読み飛ばすことにより（エクソン53スキップ（注））、筋機能の改善が期待できます。 当社は、NCNPで実施された医師主導の早期探索的臨床試験（2013年6月～2015年3月）で良好な結果を得たことから、このたび第Ⅰ／Ⅱ相臨床試験へ進むことにしました。 なお、本薬は2015年10月27日、厚生労働省より先駆け審査指定制度の指定を受けています。 当社は、難病・希少疾患治療剤の開発に、使命感を持って積極的に取り組んでいます。そして、病気に苦しむ患者さんの福音となる治療薬の、一刻も早い製品化を目指しています。（注）：NS-065の臨床試験は、エクソン53スキップにより治療効果を示す可能性がある患者さん（ジストロフィン遺伝子のエクソン42-52,43-52,45-52,47-52,48-52,49-52,50-52,52が欠失した遺伝子のタイプの患者さん）を対象としています。 |
2015年
治験について、SNS上で行ってよいこと、いけないこと
2015年11月29日（日曜）06:23に公開
治験期間中におけるSNS利用についての注意点をまとめたページをご紹介します。SNSとは、facebook、twitter、LINE、mixiなどのことです。どれかひとつでも、利用されている方は多いのではないでしょうか。治験とSNSを結び付けて考えた事はあまりないと思いますので、ぜひ一度ごらんください(^-^)/
※なお、こちらの記事は、アメリカの「筋強直性ジストロフィー」の財団によって書かれたものです。
福山型の治験はまだまだこれからの段階であり、福山型の治験が始まっている等の意味ではありません。
以下、筋強直性ジストロフィー財団ホームページより引用です。
http://myotonic.org/careful-social-media-can-undermine-clinical-trials
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、コピーさせていただきました。
原文が英語なので、英文と和訳を並べておきます。なお、翻訳はスタッフのゆうたさんがしてくれました！
CAREFUL! SOCIAL MEDIA CAN UNDERMINE CLINICAL TRIALS 注意! ソーシャルメディアが治験を台無しにする可能性がある Clinical trials are a critical part of the search for promising treatments for myotonic dystrophy. Your participation in clinical trials and other research studies is invaluable; we won’t learn important information about the disease and advance the search for effective therapies without you. That said, being a smart trial or study participant is a major responsibility, so we have partnered with the leaders of current clinical trials and research studies to give you the best information about successful participation. 治験は筋強直［緊張］性ジストロフィーの有効な治療方法を探す重要なプロセスです。治験やその他の研究へ一人でも多くの方に参加いただくことが非常に重要です。そうでなければ、医療従事者が、病気に関する重要な情報を得ることができないですし、効果的な治療法の調査を進めることができません。そうは言ったものの、治験者になることは大きな責任を伴うことですので、医療従事者である我々は、現在の治験や調査研究を推進しているリーダーと共働し、あなたに治験に適切に参加するために最も良い情報を提供します。 |
CLINICAL TRIALS: THE DO’S AND DON’TS OF DIGITAL COMMUNICATION 治験について、オンライン上のコミュニケーションで行ってよいこと、いけないこと When you join a clinical trial, you become part of a community of scientists and fellow participants who agree to protect and promote the accuracy and reliability of the data collected. While it is usually appropriate to confidentially tell your immediate family and friends that you are a participant, it is important that you avoid sharing details about your participation online, including on Facebook or in any other social media or online forums. Why? Because these online comments can distort the results of the study and essentially cause the trial to fail. あなたが治験に参加することになったら、科学者達と他の治験者とチームになるということです。治験参加者は、治験データの正確性と信頼性を保護し、推進することに同意することが必要です。自分が治験に参加しているという情報は機密事項とすることが通常は適切です。そしてあなたの治験についての詳細は、Facebook, もしくは他のソーシャルメディア、オンラインフォーラムでの共有は避けてください。なぜでしょうか。それはオンライン上のコメントが調査の結果を歪めたり、治験そのものを失敗とさせてしまう可能性があるからです。 |
Whether positive or negative, what you post can influence how other people perceive or report their own symptoms, making it hard to tell whether a given drug is working. If the study is blinded (meaning neither you nor the clinical trial site team know whether you are on an active drug or a placebo), some patients may be taking a placebo. Information you share could lead them to report symptoms that they are not actually experiencing. Any of these communications could sway the trial results.In addition, comments you make online can sometimes be misinterpreted by the public, journalists and others. あなたの投稿したコメントは、ポジティブであれ、ネガティブであれ、その他の治験者が症状を認識することや報告することに対して影響を与えかねません。そして投与された薬剤の効果があるかどうかの検証を難しくしてしまうのです。もし調査事項が伏せられている場合（あなたも治験実施者も、あなたが実際の薬か偽薬かどちらを投与されているか分からない場合）、ある患者グループが偽薬を投与されているかもしれない。そしてあなたの発信した情報が、偽薬投与グループに対して、実際には認識していないのに誤って状況を報告させてしまうかもしれないのです。そのようなコミュニケーションは全て、治験結果を曲げてしまうことになりかねません。加えて言うならば、あなたのオンライン上のコメントが、公共機関やジャーナリストなどに、誤って解釈される恐れもあるのです。 |
TIPS FOR GETTING IT RIGHT 正しく治験を行うためのアドバイス Do: 行うべきこと •Do discuss your experience confidentially with your family and other people who are close to you. 治験の体験について話す場合は、あなたの家族もしくはあなたに近い人に限って話すこと •Do talk with your family doctor and other healthcare providers. It’s important to let them know that you are in a clinical trial. 治験を受けていることを、かかりつけの医師や医療チームと話すこと。彼らに知らせることは大切です。 •Do ask your clinical trial team to provide guidance about where to obtain reliable educational material online. 治験チームに、オンラインでのコミュニケーション等信頼できる情報源を提供するよう依頼すること •Do keep a journal or take notes on your cell phone so you can make a list of things to talk about with your clinical trial doctor and study team at your clinical trial. 治験の主治医とチームへ治験について報告する際は、日々の情報を書いて記録したり、携帯電話にメモをするなどして、リスト化していくと良い Don’t: してはいけないこと •Don’t talk publicly, including online, about your participation in a clinical trial. 治験に参加していることはオンラインも含めて、公に話さないこと •Don’t post about your experience in the trial, including about side effects or about how you think the drug is working. 治験の経験について（例えば副作用や薬の効き目についての感想を含めて）オンラインで投稿しないこと •Don’t solicit trial advice or information from online friends or people other than the clinical coordinator or primary investigator at your clinical trial site. 治験チーム以外には、オンライン上も含めて、治験のアドバイスや情報を求めないこと •Don’t respond to questions or comments online related to the trial you’re involved in. If you do see trial posts online, please tell MDF. あなたが関わっている治験についてのオンライン上での質問やコメントに反応しないこと。オンライン上での治験についての投稿を見つけたら、MDFまでメールで知らせてください。 •Don’t share or take anonymous advice from “experts” online. オンライン上でのエキスパートと名乗っている人からの匿名のアドバイスについては共有をしない、アドバイスをもらわないこと The need for confidentiality during clinical trials is a critical issue for our community. Help spread the word by posting these tips on Facebook If you see misinformation in online forums, groups or group discussions, point people to verified, accurate information provided in places such as MDF's Clinical Trials Resource Center (/study-trial-resource-center). Thank you! You are helping change the face and future of this disease. You are an essential part of Care and a Cure for DM. 治験実施中に機密性を保つことは非常に重要ですので、ここで発信している情報は共有ください。オンライン上で誤って情報が伝わっているのを発見した場合、MDFの治験情報センター等で正しい情報を取得するよう伝えてください。あなたはこの病気が将来治療されるための協力者なのです。ご協力ありがとうございます。 |
iPSで筋肉の難病再現、病変を改善 京大
2015年9月09日（水曜）15:16に公開
デュシェンヌ型ですが、iPS細胞で筋ジストロフィーの筋肉を再現したというニュースです。治療薬の研究開発のスピードアップが期待できそうですね！
以下、日本経済新聞より引用です。
http://www.nikkei.com/article/DGXLZO90784590R20C15A8CR8000/
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、本文だけコピーさせていただきました。
【iPSで筋肉の難病再現、病変を改善 京大】 京都大学iPS細胞研究所は20日、筋肉が衰える難病「筋ジストロフィー」の一種をiPS細胞で再現し、人工合成した物質で病変を改善したと発表した。患者の細胞からiPS細胞を作り、筋肉の細胞に育てて実験した。根本的な治療法が無い難病の治療薬開発につながる。 難病は「デュシェンヌ型」と呼ぶ筋ジストロフィー。国内に約5000人の患者がいる。遺伝子の異常でジストロフィンと呼ぶたんぱく質が作れずに筋肉が壊れ、呼吸不全などで亡くなることが多い。 2人の患者からiPS細胞を作り、骨格筋の細胞に育てた。途中で人工合成した核酸を与えると、たんぱく質を作る能力が回復した。 その後に筋肉を壊す直接の原因となるカルシウムイオンを細胞に与えたところ、能力が回復した細胞はイオンを取り込む量を抑え、細胞の破壊を防いだ。研究を続け、治療薬の候補物質を探る。 |
筋ジストロフィーに対する画期的な核酸医薬品開発につながる発見
2015年6月29日（月曜）15:08に公開
これまで心筋には効かないと言われていた核酸医薬品でしたが、デュシェンヌ型の治療薬研究において、心筋と横隔膜にも効くよう、改善につながる研究結果が出ました！福山型にも応用の可能性、大いにありそうですね！
以下、国立精神・神経医療研究センター（NCNP）のプレスリリースより引用です。
http://www.ncnp.go.jp/press/press_release150611.html
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、冒頭部分だけコピーさせていただきました。
全文はリンク先をお読み下さい。
【アンチセンス核酸のミセル化ナノ粒子は、マクロファージ・スカベンジャー受容体を介したエンドサイトーシスにより筋細胞に取り込まれることを報告－研究成果を米国化学会誌Nano Lettersに発表－】 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター（NCNP、東京都小平市：樋口輝彦理事長）神経研究所遺伝子疾患治療研究部（武田伸一 研究所所長/部長併任）の青木吉嗣室長らは、両親媒性（amphiphilic）の新世代ペプチド付加モルフォリノ核酸はミセル化粒子を形成することにより、マクロファージ・スカベンジャー受容体を介して筋細胞に取り込まれることを解明しました。 本成果は、細胞膜透過性に優れた核酸医薬品を設計する際には、アンチセンス核酸の自発的なミセル化ナノ粒子形成能を考慮する（パーティクル・ラッピングモデル）ことが大変重要であることを強く示唆しています。 また、マクロファージ・スカベンジャー受容体を標的にした新しいアンチセンス核酸のデリバリー法の開発にも応用可能です。 本成果は、当センターで治験を実施中の、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象にしたエクソン53スキップの治療効果向上にも応用できる可能性があります。 本研究は、オックスフォード大学のカリム・エザット博士およびマシュー・ウッド教授らとの共同研究として、金原一郎記念医学医療振興財団および英国医学研究会議などの支援によって行なわれたもので、研究成果は6月4日（米国時間）に『Nano Letters』オンライン版に掲載されました。 http://pubs.acs.org/doi/abs/10.1021/acs.nanolett.5b00490 |
慶大、骨格筋再生を促すタンパク質を同定 - 筋ジストロフィー治療に前進
2015年4月15日（水曜）14:48に公開
デュシェンヌ型ですが、既存のお薬が筋ジストロフィーの治療薬になる可能性があるというニュースです。
さらなる研究の前進を期待したいですね！
以下、マイナビニュースより引用です。
http://news.mynavi.jp/news/2015/04/14/462/
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、本文だけコピーさせていただきました。
【慶大、骨格筋再生を促すタンパク質を同定 - 筋ジストロフィー治療に前進】 慶応義塾大学（慶大）は4月14日、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対して効果が期待できる治療薬の候補を発見したと発表した。 同成果は慶大学医学部の湯浅慎介 専任講師、林地のぞみ氏、福田恵一 教授らと国立精神・神経医療研究センターの武田伸一 トランスレーショナル・メディカルセンター長兼遺伝子疾患治療研究部長との共同研究によるもので、4月13日（現地時間）に英科学誌「Nature Communications」に掲載された。 筋ジストロフィーは筋肉が徐々に壊死し、筋肉の萎縮と筋力低下が進行していく遺伝性の筋疾患。その中でもデュシェンヌ型筋ジストロフィーは、最も発症率が高く、男児約3500人に1人の割合で発症する。発症すると10代前半に車いす生活となり、20～30代で呼吸不全となる難病だ。現在のところ有効な治療法は存在せず、新たな治療法の開発が望まれている。 デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋肉細胞の骨格を維持する働きをするジストロフィン遺伝子の変異によって筋肉細胞が壊れやすくなる病気だと考えられている。同研究グループは今回、骨格筋の再生に関わる筋衛星細胞が活性化すると、タンパク質の一種である顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）の受容体が発現することを発見。さらに、G-CSFを筋ジストロフィーモデルマウスに投与することで、筋肉の長期にわたる再生促進が得られ、生存期間の延長につながることが判明した。 G-CSFは薬剤として広く用いられており、今回の成果は重症筋ジストロフィーに対する革新的な治療法の開発につながることが期待される。 |
iPSで筋ジス治療 京大など新技術
2015年4月05日（日曜）15:33に公開
iPS細胞を使った治療法開発についてのニュースです。最近iPS細胞関連のニュースも増えてきているような気がします。
以下、日本経済新聞より引用です。
http://www.nikkei.com/article/DGKKASDG18HA8_Y5A310C1CR8000/
※こちらの記事は会員限定ですので、全文は会員登録（無料）の上、ごらんください。
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、冒頭の無料で読める部分のみ、コピーさせていただきました。
【iPSで筋ジス治療 京大など新技術 細胞再生を確認 早期の臨床研究目指す】 京都大と国立精神・神経医療研究センターは、ヒトのiPS細胞を使って筋肉の難病である筋ジストロフィーを治療する技術を相次ぎ開発した。iPS細胞から作製した筋肉の細胞を病気のマウスに移植し、筋肉の働きを回復する効果を確かめた。根本的な治療法がない筋ジストロフィーの治療につながる。早期の臨床研究を目指す。19日から横浜市で開く日本再生医療学会で発表する。 （・・・以下、リンク先でお読みください） |
※新聞の切り抜きの写真です。クリックすると大きくなります。
新型バイオ薬の開発加速 第一三共や日本新薬
2015年2月10日（火曜）17:27に公開
福山型が対象のお薬の開発についてのニュースが出ました！
以下、日本経済新聞より引用です。
http://www.nikkei.com/article/DGXLZO82934660X00C15A2TJ1000/
※こちらの記事は会員限定ですので、全文は会員登録（無料）の上、ごらんください。
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、冒頭の無料で読める部分のみ、コピーさせていただきました。
【新型バイオ薬の開発加速 第一三共や日本新薬】 国内の製薬各社が「核酸医薬品」と呼ぶ新型のバイオ医薬品を相次いで開発する。 第一三共が近く臨床試験（治験）に入るほか、日本新薬は初期段階の治験にメドをつけ、2018年の発売を目指す。 日本メーカーは現在のバイオ分野の主流である抗体医薬品では出遅れたが、次世代薬の一つとして期待される核酸医薬品の開発を急ぎ、米ファイザーなど世界大手に対抗する。 （・・・以下、リンク先でお読みください） |
2014年
＜iPS細胞＞筋ジスの原因遺伝子修復 京大が成功
2014年11月27日（木曜）15:44に公開
再生医療によって筋ジスを治療する研究に関するニュースです。
iPS細胞での治療研究も少しずつ進んでいるようですね！
以下、毎日新聞より引用です。
http://mainichi.jp/select/news/20141127k0000m040137000c.html
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、記事部分だけコピーさせていただきました。
全文はリンク先をお読み下さい。
【＜iPS細胞＞筋ジスの原因遺伝子修復 京大が成功】 全身の筋肉が衰弱していく難病の筋ジストロフィー患者から作成したiPS細胞（人工多能性幹細胞）で、病気の原因遺伝子を修復することに世界で初めて成功した、と京都大iPS細胞研究所の堀田秋津（あきつ）助教らの研究グループが発表した。 最新の遺伝子改変技術をiPS細胞に応用したことによる成果で、将来患者への遺伝子治療につながる可能性があるとしている。論文は27日（日本時間）、米科学誌ステムセル・リポーツのオンライン版に掲載される。 研究グループは、筋ジストロフィーで最も多い「デュシェンヌ型」を対象に研究。ジストロフィンという遺伝子が変異する病気だが、巨大なヒトゲノム（人間の全遺伝情報）の中でジストロフィンだけを選んで修復するのは難しかった。 研究グループは、患者の体細胞から作ったiPS細胞について、酵素の働きで遺伝子配列を改変。遺伝子の一部を挿入する方法で、最も効率的に病気の原因遺伝子を修復することができた。さらに修復したiPS細胞を骨格筋細胞に変化させたところ、正常にジストロフィンが作られていることも確認でき、予想外の遺伝子の変異もなかったという。 堀田助教は「実際の治療につなげるには、遺伝子改変による副作用への評価や具体的な移植技術の確立など課題があるが、治療法開発の大きなステップとなると思う」と話している。 |
筋ジストロフィー症に対するレスベラトロールを使った自主臨床研究開始（北海道）
2014年11月27日（木曜）15:37に公開
札幌医科大学附属病院において、筋ジストロフィー症の患者に対してレスベラトロールを用いた探索的治療研究を実施されています。※福山型も対象となっています。
レスベラトロールが筋ジストロフィーの進行を抑制する機能があるとの研究結果をもとに、筋ジストロフィー患者にレスベラトロールを投与して、その安全性と有効性を検討する治験となります。
関心のある方は、詳しくは札幌医科大学附属病院HPをご覧下さい。
http://web.sapmed.ac.jp/hospital/topics/news/mumhv6000000874t.html
※ふくやまっこ家族の会として、治験をおすすめするものではありません。
適切な説明を受けて、それぞれご判断いただきますよう、お願いいたします。
※治験を複数受ける事ができない場合も考えられますので、その点も考慮してご判断下さい。
筋肉再生関与の遺伝物質 京大発見、筋ジス治療に道
2014年8月18日（月曜）13:24に公開
再生医療によって筋ジスを治療する研究に関するニュースです。
以下、産經新聞・MSN産経ニュースより引用です。
http://sankei.jp.msn.com/life/news/140815/bdy14081511550002-n1.htm
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、記事部分だけコピーさせていただきました。
全文はリンク先をお読み下さい。
【筋肉再生関与の遺伝物質 京大発見、筋ジス治療に道】 京都大再生医科学研究所の瀬原淳子教授（発生生物学）らのグループは、筋肉の再生にマイクロRNAと呼ばれる遺伝物質の一種が大きく関わっていることをマウスの実験で明らかにした。 筋肉が徐々に衰える難病「筋ジストロフィー」を人工多能性幹細胞（iPS細胞）で治療する再生医療に活用できる可能性があるという。研究成果は、英科学誌ネイチャーコミュニケーションズのオンライン版に14日掲載された。 瀬原教授らは、筋肉細胞のもとになる「骨格筋幹細胞」を観察。細胞内で「miR-195」や「miR-497」と呼ばれるマイクロRNAが働くと、細胞が筋肉細胞になる能力を維持できることを発見した。通常の骨格筋幹細胞は試験管内で培養すると筋肉細胞になる能力を失うが、このマイクロRNAを加えてから筋ジストロフィーのマウスに移植すると、筋肉の再生が確認できたという。 マイクロRNAは、細胞内の遺伝物質であるリボ核酸（RNA）の小さな断片で、遺伝子の働きを調節することで、さまざまな生命現象に影響を与えると考えられている。 瀬原教授は「さらに詳しく筋肉再生のメカニズムを解明し、ヒトでも同じ仕組みがあるかどうか調べたい」と話している。 |
最新の福山型に関する研究発表と研究内容の共有について
2014年7月15日（火曜）13:23に公開
●小児神経学会の研究発表について
5月の小児神経学会では福山型に関する研究発表が5件行われました。
※学会HPより演題抜粋（発表順）
☆福山型筋ジストロフィーの病態基盤と新たな治療法の開発
（東大 戸田達史先生）
☆福山型先天性筋ジストロフィー患者における腎機能障害の検討
（女子医大 石垣景子先生）
☆福山型先天性筋ジストロフィー患者（FCMD）における生体電気インピーダンス法による骨格筋評価
（女子医大 村上てるみ先生）
☆福山型先天性筋ジストロフィーに合併したけいれんに対するレベチラセタムの有効性
（女子医大 佐藤孝俊先生）
☆福山型先天性筋ジストロフィーのアンチセンス治療における至適薬剤の選択
（神戸大 池田真理子先生）
たくさんの先生方が、ふくやまっこ達の現在と将来のために研究を続けてくださっています。
●発表内容のお伝え・共有について
実は、ふくやまっこ家族の会では、HPやメールを介してふくやまっこ家族の皆様に発表内容をお伝えできないか、研究者の先生方にご相談しておりました。
しかし、ご検討いただいた結果、「外来や講演会ではお話しできるが、特許等の問題があり、記録に残ったり転載可能な文字情報としてお伝えするのは好ましくない。」というご判断をいただきました。
大変残念ですが、先生方の研究のお邪魔にならないよう、家族の会としては、HPやふくやまっこ通信などを使った内容のお伝え・共有を、控えさせていただくことになりました。
お住まいの地域によって外来や講演会に行けない方などもいらっしゃる中で、家族の会としても大変心苦しいのですが、ご理解いただきますようにお願い申し上げます。
●最新の話を聞きたい方へ
「そうはいっても、実際研究がどのくらい進んでいるのか知りたい！」とお感じになるかと思います。
直近では、10月の日本筋ジストロフィー協会の大阪大会で、戸田先生の講演が行われることになっています。
●大阪大会日程：2014年10月17日（金）-18日（土） ●戸田先生の講演日程：大会一日目：10月17日（金）15：10〜予定 福山型筋ジストロフィー症の遺伝子治療研究（仮題） ●会場：大阪ガーデンパレス（JR新大阪駅徒歩10分） ●参加申込方法など、詳しくはこちら http://fukuyamakko.com/about/event/104-in.html |
2013年
東京支部 医療講演会「筋ジストロフィーの治療について」内容
2013年11月21日（木曜）03:43に公開
10月27日、東京支部で「筋ジストロフィーの治療について」という講演が行われました。
講師は箱根病院名誉院長 筋ジストロフィー協会専属医 石原傳幸先生です。
その内容が東京支部HPにアップされましたので、リンクしておきます。
デュシェンヌ型でのステロイド治療、現在行なわれている治験とその結果状況についてまとめられており、参考になる部分もあるかと思います☆
エキソンスキッピングの治験では、DMD51番欠失、53番、45番と、治療対象の範囲も広がって来ているようです。デュシェンヌ型の治療の進歩が、福山型の治療開発の進展にもつながりますように！
http://www.jmdatokyo.org/siryo/20131027shibu-soukai_dr-ishihara.pdf
デュシェンヌ型筋ジストロフィーのフェーズIII臨床試験が主要評価項目を達成しなかったことを発表
2013年11月18日（月曜）15:22に公開
10月、デュシェンヌ型で進められていた、エクソン51スキッピングのグラクソ・スミスクライン社の治験の結果が発表されました。
残念な結果となったようですが、さらなる研究を期待したいですね！
以下、グラクソ・スミスクライン社のプレスリリースより引用です。
http://glaxosmithkline.co.jp/press/press/2013_07/P1000809.html
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、プレスリリース部分だけコピーさせていただきました。
全文はリンク先をお読み下さい。
【GSKとProsensa社、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象にしたdrisapersenのフェーズIII臨床試験が主要評価項目を達成しなかったことを発表】 ＜2013年9月20日、イギリス ロンドン、オランダ ライデン発＞ グラクソ・スミスクライン（以下、GSK）とProsensa社は、本日、アンチセンス・オリゴヌクレオチドのdrisapersenに応答する遺伝子変異のあるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんを対象としたGSKのフェーズIII臨床試験（DMD114044）の結果を発表しました。 その結果は、主要評価項目である6分間歩行距離（6MWD）がプラセボと比較してdrisapersenで統計的に有意な改善に達しなかったというものです。 この二重盲検プラセボ対照試験では、計186名の男児に対して無作為に割付けを行い、体重1キロ当たり6ミリグラムのdrisapersen（125名）、またはプラセボ（61名）を週1回、48週間にわたって皮下投与しました。 その結果、6MWDにおいてdrisapersen群とプラセボ群との間に統計的な有意な差は認められませんでした（両群間の平均値の差：10.33m、信頼区間：-14.65～35.31、t検定：p値0.415）。 10m歩行/走行テスト、階段4段の昇降テスト、およびNorth Star歩行評価といった主要な運動機能に基づく副次的評価項目においても、治療による差は認められませんでした。最も多く報告された有害事象は、注射部位反応（drisapersen 78%、プラセボ 16%）、腎臓に関する有害事象（無症候性蛋白尿など、drisapersen 46%、プラセボ 25%）でした。血小板減少症はみられませんでした。 本年末までには、全試験を対象としたdrisapersen投与群のベネフィット/リスクプロファイルの完全な評価を完了させる予定です。これにはdrisapersenに関する各種試験から集積した結果の解析が含まれます。 GSKの稀少疾患事業ユニットの研究開発責任者であるシニア・ヴァイスプレジデントのカルロ・ルッソーは次のように述べています。 「この結果はDMDの男の子とその家族を失望させるものかもしれません。この試験に参加してくださった方々のすべてに心から感謝の意を表します。 私たちはこの疾患領域の専門家とともに開発の全体プログラムを再検討する中で本試験のアウトカム評価に取り組んでいきます。 それによってdrisapersenの次のステップへの手掛かりとなる情報が得られると期待しています。このような進め方が結果的にDMDの男児の助けとなることを望んでいます。」 Prosensa社の最高経営責任者（CEO）のハンス・スキカンは次のように述べています。 「この試験が主要評価項目に達しなかったことは残念ですが、私たちは引き続き全体プログラムの評価に取り組み、GSKと引き続き密接に連携して行く予定です。 DMD患者さんには長期的に利用できる修飾治療が全くないことから、可能性のある治療選択肢の研究開発を行うことはこの疾患に苦しむ障害をもった男児とその家族にとって非常に重要です。」 試験結果は今後、学会で発表されることになっており、さらに論文審査のある科学専門誌にも投稿される予定です。 なお、drisapersenによる治療を承認または認可している国はありません。 |
筋ジストロフィー症状の原因物質を発見 神戸大
2013年6月29日（土曜）15:54に公開
6月21日の筋ジストロフィーの治療に関するニュースです。
神戸大の研究という事でニュースに載りましたが、確認した所、この研究は実は神戸大・大阪バイオサイエンス研究所・神戸学院大の共同研究だそうです。
先日ふくやまっこの尿サンプルを裏出先生に提供するというニュースを掲載しましたが、まさにこのニュースに載っている研究に対してのサンプル提供となります☆
以下、ヤフーニュース（産經新聞）より引用です。
http://headlines.yahoo.co.jp/hl?a=20130621-00000515-san-soci&1371797382
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、本文だけコピーさせていただきました。
【筋ジストロフィー症状の原因物質を発見 神戸大】 筋肉が徐々に衰える筋ジストロフィーの発症に、細胞内にあり、発汗のコントロールなど体内でさまざまな働きをする生理活性物質「プロスタグランディン」がかかわっていることを、神戸大大学院の竹島泰弘特命教授（小児科学）らの研究グループが発見し20日、発表した。オランダの医学雑誌「クリニカ・シミカ・アクタ」に掲載された。 竹島特命教授は「プロスタグランディンによる炎症を抑える薬剤は多く存在しており、筋ジスの治療に役立つ可能性がある」と話している。 筋ジスは遺伝子異常で筋力が低下する病気で、幼児期に発症。筋細胞の壊死（えし）と再生を繰り返して筋肉の萎縮（いしゅく）が進むが、発症の仕組みは十分に分かっていない。 プロスタグランディンは血圧を安定させるなど多岐にわたる役割があり、筋肉の炎症や発熱にもかかわっている。研究グループが4〜15歳の患者と健常者で、尿に含まれるプロスタグランディンの代謝物質を測定した結果、患者の代謝物質が増加し、歩行障害が進行する8歳以降で特に増えたという。 |
裏出博士の研究にふくやまっこの尿サンプルを提供します☆
2013年6月19日（水曜）13:34に公開
家族会スタッフのムラデノです。
このたび、大阪バイオサイエンス研究所部長、裏出良博博士の研究している筋ジストロフィー治療薬が、福山型にも使えるかどうかを調べていただけることになりました！
ちなみに、このお薬はこれまでデュシェンヌ型で研究が進められて来たものです。
☆裏出先生の研究内容の詳細についてはこちらをごらん下さい。 ■「現代ビジネス」記事 http://gendai.ismedia.jp/articles/-/32586 ■JAXAのホームページより http://aerospacebiz.jaxa.jp/jp/offer/interview/15/p2.html |
そもそものきっかけは、6月2日に行なわれた日本筋ジストロフィー協会愛知県支部総会の裏出先生の講演です。
講演終了後に私が「このお薬は福山型にも使えますか？」と先生に何げなく質問した所、「ふくやまっこの尿を調べれば、使えるかどうかがわかる。家族の会で尿を集めてもらえれば調べるよ」と先生から言っていただけたのがきっかけです。
まさか調べていただけるとは思わず・・・この展開にびっくりしています（笑）
インタビューを読むとわかりますが、先生は「患者のために」という事をすごく考えてくれている方ですので、きっと患者家族の気持ちに応え、私の質問にもしっかり答えようとしてくれたのだと思います。
本当にありがたいことです。
調べるのは5〜10歳のふくやまっこ5人程度の尿サンプルでよいそうですので、今回は家族会で提供者を募ることはせず、とりあえずスタッフとその身近にいる人で集めて尿サンプルを提供します。
結果がどうなるかまだわかりませんが、もしこのお薬が福山型にも使えるとなった場合、もしかしたらみなさんにも何か協力をお願いする事があるかもしれません。
その時は、どうぞよろしくお願いいたしますm(_ _)m
まだまだ未定のことが多く、尿サンプル提供もこれからです。
そして、結果が出るのにどのくらい時間がかかるかもまだわかりません。
福山型には使えない可能性もありますので、期待し過ぎず、結果を待ちたいと思います。
また進展がありましたらHPでお知らせします。
今回はひとまず、ご報告まで☆
遺伝子抑え筋ジス改善 徳島大、筋量増やす
2013年5月29日（水曜）15:33に公開
筋ジストロフィーの治療に関するニュースです。
今回は筋肉の量を増やす研究だそうです。治療薬については、最近いろいろなニュースがありますが、いろんなアプローチで研究されているんですね！
以下、日経より引用です。
http://www.nikkei.com/article/DGXNASDG2300V_T20C13A5CR0000/
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、本文だけコピーさせていただきました。
【遺伝子抑え筋ジス改善 徳島大、筋量増やす】 腕や足を動かす筋肉を増えないようにしている遺伝子の働きを抑えて筋量を増やすことで、徐々に筋肉が衰える筋ジストロフィーの症状を改善することに徳島大の田中栄二教授らのグループがマウスを使った実験で成功し、23日付の米オンライン科学誌プロスワンに発表した。 田中教授は「筋ジスの治療はリハビリや筋萎縮を抑えることが中心だが、今回の成果は筋肉自体を増殖させる治療につながる可能性がある」と話している。 グループは腕や足を動かす筋肉「骨格筋」が増えるのを抑える遺伝子「ミオスタチン」に着目。 特定の遺伝子の働きを抑制するRNA干渉という現象を利用し、ミオスタチンの働きを妨げるRNA（siRNA）を、siRNAを定着しやすくするコラーゲンの一種とともに、筋ジスの症状を持つマウスの顎にある骨格筋に注射した。すると、筋肉の量が増え、かむ力も強くなったことを確認した。 マウスでは1回の投与で効果は44週間続いた。人の症状を改善するためには大量の投与が必要とみられ、グループは今後、安価に投与できる方法を探し実用化を目指す。〔共同〕 |
新薬臨床試験開始へ 進行抑制に期待
2013年5月14日（火曜）03:57に公開
デュシェンヌ型ですが、筋ジストロフィーの新薬の臨床試験が始まるというニュースです。
福山型の新薬にも生かされる事を期待したいですね！
以下、毎日新聞より引用です。
http://mainichi.jp/select/news/20130510k0000e040147000c.html
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、本文だけコピーさせていただきました。
【筋ジストロフィー:新薬臨床試験開始へ 進行抑制に期待】 国立精神・神経医療研究センター（東京都小平市）と日本新薬（京都市）は9日、記者会見を開き、男児に発症する進行性の筋萎縮症「デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）」の新薬の臨床試験を7月にも始めると発表した。5年後の発売を目指す。 男児3500人に1人が発症するとされる遺伝性の難病で、国内の患者数は4000〜5000人。筋力の低下で歩行障害が表れ、20〜40代で心不全などで死亡することが多い。 遺伝子欠損の種類によって治療法が異なり、新薬の対象者は320〜400人になる見通し。病状の進行を抑制する作用が期待できるという。現在は対症療法のステロイド剤以外に手立てがない。7月に前段階の臨床試験を開始し、約10人の患者に投与して安全性と有効性を確認する。同センターの武田伸一トランスレーショナル・メディカルセンター長は「早期投与で発症の抑制に寄与する可能性もある」と説明した。 |
iPSで筋ジストロフィー病態一部再現
2013年4月24日（水曜）01:50に公開
4月24日朝、NHKで、京都大学の研究チームが、iPS細胞を使って筋ジストロフィーの病態の一部を再現する事に成功したといううれしいニュースがありました☆ これが治療法開発につながりますように！
以下、NHKニュースWEBより引用です。
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、本文だけコピーさせていただきました。
NHKの↓このページでは、ニュース動画を見ることができます。
http://www3.nhk.or.jp/news/html/20130424/t10014142221000.html
【iPSで筋ジストロフィー病態一部再現】 体のさまざまな組織になるiPS細胞を使って、筋肉が次第に衰えていく病気＝「筋ジストロフィー」の病態の一部を再現することに、京都大学の研究グループが世界で初めて成功しました。画期的な新薬の開発につながる可能性があると期待されています。 この研究を行ったのは、京都大学iPS細胞研究所の櫻井英俊講師らのグループです。 研究グループでは、三好型と呼ばれる「筋ジストロフィー」の患者からiPS細胞を作り出し、MyoDという特殊な遺伝子を入れることで、筋肉の細胞の一種、骨格筋細胞に変えることに成功しました。 筋ジストロフィーはこの骨格筋細胞が壊れやすくなることで発症しますが、iPS細胞から作り出した骨格筋細胞も同じように壊れやすくなったということで、研究グループは「病態の一部を世界で初めて再現できた」としています。 この病気の骨格筋細胞に新薬の候補となる物質を投与すれば、病気を治す効果があるかどうか短期間に確認できるということで、研究を行った櫻井講師は「筋ジストロフィーには現在有効な治療法がないので、新薬の開発につなげていきたい」と話しています。 |
筋ジストロフィー治療薬開発関連ニュース☆
2013年3月07日（木曜）13:45に公開
先月も1つニュースをお伝えしましたが、その後も筋ジスに関係するのでは？と期待しちゃうニュースが出てきましたね☆
既にご存知の方もいらっしゃるかと思いますが、朗報なのでご紹介いたします！
【筋ジストロフィー治療薬開発で新会社 産業革新機構などが出資】
参考記事：ロイター
http://jp.reuters.com/article/idJPTK061358320130214?sp=true
【産学の創薬、5年短縮 15病院指定し企業の検証省く】
参考記事：日経（※会員にならないと記事途中までしか閲覧できませんが、念のためリンク貼ります）
http://www.nikkei.com/article/DGXNASFS2603P_W3A220C1MM8000/
筋ジストロフィー臨床支援ネットワーク
2013年3月07日（木曜）13:36に公開
2013年2月1日付のニュースにて、表題についての記事が出ていました。
新たな動きに注目ですね！
ニュースの詳細はこちらのURLからご覧ください。
【筋ジストロフィー臨床支援ネットワーク】
http://www.mdctn.jp/
【NHK NEWSWEB「難病治療薬 臨床試験で病院が連携」】
http://www3.nhk.or.jp/news/html/20130201/k10015232111000.html
（外部リンクのため、期限が切れると見られなくなる場合があります）
【47ニュース「筋ジス治療法開発へネットワーク 27病院、治験で連携」】
http://www.47news.jp/CN/201302/CN2013020101002304.html
（文字のニュースのみ。外部リンクのため、期限が切れると見られなくなる場合があります）
協会員の方は、「夢の扉」のメールでも内容がシェアされていましたね♪
現段階では他の型の筋ジスが対象のようですが、福山型の治療薬が開発されることがあれば、このネットワークを利用することになりそうです。
また関連ニュースが出て来次第、お伝えします!(^^)!
