みんなで治験をサポートしよう

医学情報登録が何よりの治験サポートになります

神戸大学の戸田先生たちのグループによって、動物でお薬の有効性が確認され、お薬の開発のための「治験」ができる可能性が少しずつ見えてきました。
中には、このまま何もせずお薬の完成を待っているだけでいいのかな、自分に何かできることはないかな、と考えた方もいらっしゃるのではないでしょうか。

「どうして医学情報登録が必要なの？」でも書きましたが、「治験」には、莫大な費用がかかります。そのため、製薬会社も患者数の少ない希少疾患のお薬の開発はなかなか利益が見込めないため、積極的でなかったりします。また、行政に対しても、待っている患者がたくさんいると伝えて行かなければ、お薬が完成してもなかなか承認されない可能性もあります。

ですが、福山型の患者数は、実は正確な統計がとられておらず、現在のところ、行政や製薬会社に「たくさんのふくやまっこがお薬を待っている」という事が伝わりにくい状況となっています。

ですが、治験が始まるまでにふくやまっこの医学情報が多く集まっていれば、「たくさんのふくやまっこがお薬を待っている」ということを製薬会社や行政にアピールすることができます。

つまり、「登録数が多い」ということが、「お薬を待っている患者が多い」というアピールの一番わかりやすい手段となるのです。

また、登録した情報は治験計画を立てる時にも役立てられます。お薬を使う前の状態はこうでしたという記録は、お薬の効果を評価する際にも重要になった例があるそうです。つまり、治験が間近になった時に、統一されたフォーム（書式）で、お医者さんと一緒に書いた正確な内容の臨床情報（遺伝子の情報も含む）を集めてあるということが、治験の手助けになるのです。

もちろん病院のカルテにも情報がありますが、カルテの保管義務は5年で、それ以上保管されている保証がないため、医学情報を登録することによって、確実に記録を残すことができます。

さらに、治験や治療薬の開発を待ち望むふくやまっこと家族に、もれなく治験の情報が届くことはとても大切なことです。治験が始まってから、「対象者の選択方法は不公平だったのでは」という疑問が浮かばないようにしなければなりません。登録活動は、治験の公平性を保つための新しい試み（システム）でもあるのです。

今、自分たちにできること

もし今、ふくやまっこ家族が治験をサポートするために何かできるとしたら、「登録数をできる限り伸ばすこと」ではないでしょうか。

もし、登録をするつもりで先延ばしになっている方は、ぜひぜひ登録の手続きをお願いいたします！！

ちなみに、登録をすることは、イコール「治験を受けたい」という意味ではありません。治験を受けることは考えていなくても、お薬の開発には協力したいという方がいらっしゃるなら、「お薬を待っている人がいる」という意味を込めて登録することも、１つの応援サポートとなります。

また、登録が始まっている事を知らないパパママさんも、いるかもしれません。その人たちに向けて、広くお知らせをして行くことも、登録数を伸ばす１つのやり方になるかと思います。

他にもきっといろいろなやり方、工夫があるだろうと思います。でも自分１人だけでは勇気も出ないし、何もできません。でも、お薬の完成を望むふくやまっこ家族が集まって協力し合えたら、もしかしたら大きな治験の後押しができるかもしれません。そう考える家族が集まって、「ふくやまっこ家族の会」はできました。

福山型と同じように患者数の少ない、ムコ多糖症という難病のお薬は、、海外では承認されていたのに、日本では承認されておらず使用できませんでした。それが異例の早さで承認されたそうですが、家族のみなさんが協力しあって承認をプッシュし、家族の活動を支援するアーティストが社会へ働きかけたりした結果だそうです。福山型のお薬は、海外にもないので、同じ状況ではありませんが、みんなで協力することがとても大きな力になったという例だと思います。

今後治験が終わって承認のステップに進んだ時も、同じように家族の力を合わせて行政や社会へ働きかけていく必要があるかもしれません。そのためにも、今のうちから、ふくやまっこ家族が集まって仲良くなっておき、「いざという時には力を合わせられる体制作り」をすることも、今、私たちにできることではないでしょうか☆

これからまだまだたくさんのご家族のご参加とご協力を必要としています。もしよろしければ、「ふくやまっこ家族の会」への入会もお待ちしております！

▼「ふくやまっこ家族の会」入会方法はこちら